Mieloma Multiplo: Cause, Sintomi, Trattamenti e Prognosi
Il mieloma multiplo (MM) colpisce le cellule plasmatiche del midollo osseo. Causa non definitiva; possibile componente genetica (Mayo Clinic). Trattamento solo se sintomatico (CRAB criteria).
Patofisiologia
Singola cellula plasmatica anomala (clone) → proliferazione incontrollata → eccesso plasmacellule → soppressione ematopoiesi normale + produzione anticorpi monoclonali anomali (proteina M / catene leggere libere) → danno d'organo.
Sintomi (Variabili, Non Universali)
- Dolore osseo (rachide, coste, bacino).
- Calo peso, astenia.
- Infezioni ricorrenti (ipogammaglobulinemia).
- Nausea, stipsi.
- Confusione (ipercalcemia/uremia).
Trattamento (Controllo, Non Cura)
- Farmaci innovativi: inibitori proteasoma (bortezomib, carfilzomib, ixazomib), immunomodulatori (talidomide, lenalidomide, pomalidomide), anticorpi monoclonali (daratumumab - anti-CD38, elotuzumab - anti-SLAMF7), bispecifici (teclistamab), CAR-T (ciltacabtagene, idecabtagene).
- Trapianto autologo di cellule staminali: consolidamento post-induzione per eleggibili.
- Terapie convenzionali: chemioterapia (melfalan, ciclofosfamide, doxorubicina), radioterapia (lesioni locali).
Prognosi
Non sempre fatale. Dipende da: stadio (ISS/R-ISS), citogenetica (alto rischio: del17p, t(4;14), t(14;16), gain 1q), età, comorbilità, risposta profonda (MRD-negativa), accesso a linee successive. Sopravvivenza mediana >8-10 anni nell'era moderna.
Complicanze da Malattia Non Controllata
- Immunodeficienza severa → sepsi.
- Fratture vertebrali/lunghe → dolore, deformità, disabilità.
- Anemia severa → trasfusioni dipendenza.
- Insufficienza renale → dialisi.
Diagnosi precoce + aderenza a linee guida (IMWG, NCCN, ESMO) = migliore prognosi.