Terapia genica: come funziona e trattamento malattie
La terapia genica è un trattamento sperimentale che altera o introduce DNA nelle cellule per trattare la malattia. A differenza dei farmaci che mirano a vie metaboliche, affronta le cause radice modificando/sostituendo geni difettosi. Obiettivo: ripristinare funzione cellulare, potenzialmente curare malattie genetiche.
Processo Generale
- Selezione vettore: vettore (virus AAV, plasmidi, liposomi, nanoparticelle) consegna gene terapeutico.
- Consegna gene: vettore introdotto in cellule bersaglio via iniezione, inalazione, ex vivo, ecc.
- Trasduzione o integrazione: vettore trasduce (espressione transitoria) o integra (lungo termine) gene terapeutico in DNA ospite.
- Produzione proteica: gene terapeutico produce proteina funzionale per correggere difetto, modulare immunità, o inibire vie patologiche.
- Effetto terapeutico: cellule funzionano normalmente o mostrano comportamento modificato, alleviando sintomi, rallentando progressione, o potenzialmente curando.
La terapia genica promette per disturbi genetici, immunodeficienze, malattie retiniche, tumori, condizioni neurodegenerative. Ancora in ampia ricerca e trial clinici per sicurezza, efficacia, effetti a lungo termine.