Salute e malattia
Mentre molte malattie hanno trattamenti efficaci o cure, diverse condizioni maggiori rimangono senza cure definitive. La ricerca in corso mira a cambiare questo.
Non una singola malattia. Molti tumori curabili se presi presto (es. testicolare, tiroide, seno/prostata iniziali). Altri (pancreas, glioblastoma, metastatici) largamente incurabili. Immunoterapia, terapia target, CAR-T, diagnosi precoce (biopsia liquida) stanno trasformando outcomes.
Nessuna cura sterilizzante, ma ART (terapia antiretrovirale) sopprime virus a livelli non rilevabili, permettendo vita quasi normale e prevenendo trasmissione (U=U). Ricerca cura: editing genico (CCR5), "shock and kill", vaccini terapeutici.
Nessuna cura disease-modifying. Anticorpi anti-amiloide (lecanemab, donanemab) rallentano moderatamente declino cognitivo in stadi iniziali. Ricerca: grovigli tau, neuroinfiammazione, prevenzione precisione, biomarcatori sangue.
Solo gestione sintomatica (levodopa, DBS). Nessuna terapia neuroprotettiva ancora. Aggregazione alfa-sinucleina, genetica LRRK2/GBA, asse intestino-cervello, terapie staminali in investigazione.
Demyelinizzazione autoimmune. DMT ad alta efficacia (ocrelizumab, natalizumab, cladribina) sopprimono ricadute e rallentano progressione. Strategie rimielinizzazione e neuroprotezione in trial.
Tipo 1: Nessuna cura; insulina essenziale. Sostituzione beta-cellule (trapianto isolotti, beta-cellule derivate staminali, incapsulazione) e immunoterapia (teplizumab ritarda esordio) avanzano.
Tipo 2: Remissione possibile via perdita peso (chirurgia bariatrica, diete ipocaloriche), ma non cura permanente. Agonisti GLP-1/GIP (tirzepatide) trasformano gestione.
Treat-to-target con DMARDs/biologici/inibitori JAK raggiunge remissione in molti. Nessuna cura; remissione drug-free rara. Ricerca: origini mucosali, prevenzione autoanticorpi, terapia personalizzata.
Malattia autoimmune eterogenea. Belimumab, anifrolumab, voclosporin ampliano opzioni. Terapia CAR-T cellule mostra remissione notevole in casi refrattari (fase iniziale).
Terapie geniche (exa-cel/lovotibeglogene, lovo-cel/betibeglogene) ora FDA-approvate — curative per pazienti eleggibili. Idrossiurea, voxelotor, crizanlizumab migliorano sintomi.
Modulatori CFTR (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) correggono difetto sottostante per 90% mutazioni, migliorando drammaticamente funzione polmonare e sopravvivenza. Non cura ma trasformativa. Editing genico prossima frontiera.
Conclusione: "Incurabile" non significa "intrattabile." Avanzate rapide; molte condizioni un tempo fatali ora gestibili come malattie croniche o hanno terapie curative in pipeline.
Rimedi alternativi