Salute e malattia
La sindrome mielodisplastica (MDS) è un gruppo di disturbi del midollo osseo che colpiscono tipicamente gli anziani. Sebbene non sia curabile, la MDS può essere gestita con terapie di supporto per rallentarne la progressione.
Le MDS sono un insieme di malattie che si verificano quando le cellule staminali non maturano correttamente in cellule del sangue o non funzionano come dovrebbero. Alcune forme sono lievi e facilmente gestibili, altre possono evolvere in leucemia, mettendo a rischio la vita. La diagnosi avviene tramite esami del sangue e del midollo osseo, seguita dalla stadiazione mediante l'International Prognostic Scoring System (IPSS). I problemi medici tipici della MDS ricevono un punteggio che fornisce una previsione sull'evoluzione della malattia.
Nelle fasi iniziali la MDS è spesso asintomatica. Con la progressione, possono comparire: affaticamento, dispnea, facilità a lividi ed emorragie, piccole macchie rosse sotto la pelle (petecchie), perdita di peso e infezioni frequenti. Il paziente può apparire molto pallido a causa dell'anemia.
Non essendoci cura, la maggior parte dei pazienti riceve trattamenti di supporto per alleviare i sintomi. Spesso si ricorre a trasfusioni per aumentare i globuli rossi, riducendo stanchezza e sintomi dell'anemia; l'effetto dura fino a un mese. Tuttavia, alcuni pazienti sviluppano tolleranza alle trasfusioni nel tempo.
La FDA ha approvato alcuni farmaci che stimolano la produzione di globuli rossi o aumentano i globuli bianchi per prevenire infezioni. Azacitidina e Decitabina (Dacogen) stimolano lo sviluppo dei globuli rossi e ritardano la progressione verso la leucemia. Lenalidomide (Revlimid) può eliminare la necessità di trasfusioni nei pazienti la cui MDS è associata ad anomalie cromosomiche.
Approcci più aggressivi per forme gravi includono chemioterapia e trapianto di cellule staminali. Quest'ultimo ha pochi candidati a causa dei rischi nell'impianto di staminali in anziani, i più colpiti dalla MDS. Il trapianto non mieloablativo prima dell'impianto, invece della chemioterapia, è una nuova procedura che potrebbe rendere il trapianto più fattibile per gli anziani.
I fattori di rischio includono età, sesso, esposizione a cancerogeni e malattie congenite. Persone tra i 70 e gli 80 anni sono più a rischio, con prevalenza maschile. L'esposizione ad agenti cancerogeni (es. tabacco) aumenta il rischio. Certi disordini genetici, come l'anemia di Fanconi e la sindrome di Down, incrementano la probabilità di MDS.
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