Idrossiurea per Malattia Falciforme: Trattamento e Benefici

Meccanismo

Normalmente l'emoglobina A (HbA) trasporta O₂. Nella falciforme si produce solo HbS (a falce), che viene eliminata più velocemente → carenza cronica di globuli rossi funzionali → ipossia tissutale. L'idrossiurea stimola la produzione di emoglobina fetale (HbF), che inibisce la polimerizzazione dell'HbS e la falcizzazione. La capacità di produrre HbF persiste in alcuni pazienti dopo la nascita. Più precoce l'inizio, migliore la risposta (variabile individuale).

Efficacia (studio Harvard)

Riduce del ~50% sia le crisi vaso-occlusive (dolore acuto ovunque) che la sindrome toracica acuta (dolore toracico, ipossia, infiltrati polmonari).

Effetti collaterali e monitoraggio

• Mielosoppressione: calo leucociti e piastrine → ↑ rischio infezioni e sanguinamenti. Monitoraggio ematologico regolare obbligatorio.
• Crampi addominali severi, eruzione cutanea facciale inspiegabile, alopecia.

Limiti

Non cura la malattia, riduce solo frequenza e severità delle crisi. Richiede adesione a vita e follow-up specialistico.