Trattamento anemia falciforme: trapianto midollo osseo e opzioni

Trapianto midollo osseo = unica cura attuale per anemia falciforme (University of Maryland Medical Center). Non adatto a tutti: dipende da età, gravità, disponibilità donatore. Maggioranza trapianti = successo, ma rischi significativi.

Come funziona il trapianto midollare

Midollo = tessuto molle dentro ossa → produce globuli rossi. Anemia falciforme → midollo produce globuli falciformi (emoglobina difettosa). Trapianto: sostituisce midollo paziente con midollo donatore sano. Se riuscito → nuovo midollo produce globuli rossi normali → cura effettiva (Kaiser Permanente).

Candidati eleggibili

Solo ~7% pazienti (Univ. Maryland). Tipicamente: bambini <17 anni, sintomi severi, SENZA ancora significativo danno d'organo.

Questioni donatore

Donatore geneticamente compatibile necessario. National Marrow Donor Program: fratelli = migliori donatori (25% chance match). Complicazione: anemia falciforme ereditaria → probabilità fratello sano E compatibile minori. Se nessun familiare match → registro National Marrow Donor Program. Match ottimale cruciale: match non ideale → rischio complicanze (Univ. Maryland).

Tassi di successo

Kaiser Permanente: trapianti curano ~85% casi. Almeno 10% sopravvivono ma NON guariti.

Rischi

Kaiser Permanente: rischi significativi. Sistema immunitario paziente può attaccare cellule trapiantate → fallimento trapianto. O cellule trapiantate attaccano organi paziente → malattia graft-versus-host. Altre complicanze: infezioni, crisi convulsive, infertilità. ~5% riceventi muoiono.