Salute e malattia
Lou Gehrig visse due anni dopo la diagnosi nel 1939 di sclerosi laterale amiotrofica (SLA), la malattia che ora porta il suo nome. Per decenni, poco cambiò. La maggior parte dei pazienti SLA muore entro 3-5 anni dai primi sintomi, secondo l'Associazione SLA. Un articolo del 29 maggio 2008 sul sito alsa.org diceva: "i pazienti con il morbo di Lou Gehrig affrontano una prognosi disastrosa. L'unico farmaco approvato, Rilutek di Sanofi-Aventis, rallenta la fatale malattia da deperimento muscolare di appena pochi mesi". Nell'ultimo anno, almeno cinque farmaci sperimentali sono stati testati su pazienti SLA.
Cellule staminali del midollo spinale prodotte da Neuralstem, Inc. sono testate come trattamento. "Nel lavoro sugli animali, queste cellule staminali del midollo spinale hanno sia protetto i motoneuroni a rischio che creato connessioni ai neuroni che controllano i muscoli", ha detto la Dr. Eva Feldman, direttrice della ALS Clinic del University of Michigan Health System, all'Associazione SLA. "Non vogliamo alzare aspettative indebitamente, ma crediamo che queste cellule staminali potrebbero produrre risultati simili in pazienti con SLA".
L'Associazione SLA è così ottimista che il litio rallenti la progressione della SLA in stadio precoce che sta finanziando un importante studio clinico del farmaco.
Test per trattare una forma familiare del morbo di Lou Gehrig con terapia antisenso sono in corso. Questa nuova terapia consiste nel cercare di spegnere l'RNA (acido ribonucleico) che produce proteine causanti la malattia.
L'arimoclomol è testato su persone con "forme rapidamente progressive" di SLA familiare, secondo un comunicato dell'Associazione SLA dell'11 marzo 2009. Colpisce la SLA causata da mutazioni nel gene superossido dismutasi (SOD1).
Le notizie non sono tutte buone. Un farmaco sperimentale, la miotrofina, ha già fallito, ha riportato Lucie Bruijn, vicepresidente senior per ricerca e sviluppo dell'Associazione SLA.
Malattie neurologiche