Processo Sviluppo Farmaci: Fasi, Costi e Tempi

Fase Scoperta (Discovery)

Identificazione bisogno medico insoddisfatto → identificazione/validazione target molecolare. Screening composti → ottimizzazione lead per efficacia su target.

Fase Preclinica

Lead compound → tossicologia estesa (lab e animali) per decidere se procedere su umani. (3-6 anni)

Presentazione IND

Fine preclinica → dati presentati come Investigational New Drug (IND) a FDA (o agenzie equivalenti). Approvazione IND → via a trial umani.

Trial Clinici Fasi I-III

• Fase I: 20-100 volontari sani → tollerabilità/sicurezza. (6-12 mesi)
• Fase II "Proof of concept": 100-500 pazienti → efficacia, dosaggio ottimale, sicurezza. (1 anno)
• Fase III: 1.000-5.000 pazienti → verifica efficacia, monitoraggio eventi avversi uso long-term. (1-4 anni)

Presentazione NDA e Revisione FDA

Fine Fase III → azienda assembla/analizza tutti dati → New Drug Application (NDA) a FDA. Revisione: sicurezza/efficacia per marketing USA. (6 mesi - 2 anni)

Fase IV

FDA può richiedere studi "post-marketing" per sicurezza long-term o dati su gruppi specifici (es. anziani). Costo studio: $20-30 mln. Possono supportare Supplemental NDA per nuove indicazioni.