Sperimentazioni cliniche: il ruolo cruciale nello sviluppo dei farmaci

Le sperimentazioni cliniche sono studi di ricerca medica solitamente condotti da scienziati, medici, ospedali, università e dall'industria farmaceutica. I partecipanti (soggetti) hanno soddisfatto i rigorosi criteri di idoneità definiti dallo studio e hanno dato il consenso informato dopo che l'investigatore ha spiegato attentamente rischi, benefici e alternative. La FDA esamina attentamente i risultati delle sperimentazioni in più fasi prima di approvare un nuovo farmaco per la commercializzazione e l'uso nella popolazione generale.

Fase 1

Le sperimentazioni di Fase 1 sono i primi studi su un nuovo farmaco. Sono solitamente molto piccoli perché gli obiettivi primari sono determinare se il farmaco è sicuro per l'uomo e iniziare a definire un range di dosaggio sicuro. Si sa molto poco del farmaco in questa fase, anche se può aver superato test su animali o in laboratorio.

Fase 2

Le sperimentazioni di Fase 2 sono più grandi, spesso con diverse centinaia o migliaia di partecipanti. In queste, il farmaco è testato per l'efficacia nelle condizioni specifiche studiate. I soggetti sono attentamente monitorati per effetti collaterali ed eventi avversi.

Fase 3

Le sperimentazioni di Fase 3 usano il farmaco in gruppi ancora più grandi, spesso migliaia di soggetti, per confermare ulteriormente efficacia, effetti collaterali e tossicità. In alcune condizioni, il nuovo farmaco può essere confrontato con farmaci standard più vecchi per vedere se è altrettanto o più efficace. In alcuni studi, un placebo può essere dato ad alcuni pazienti e i risultati confrontati con il nuovo farmaco in altri. I soggetti non sapranno se ricevono placebo o farmaco in studio.

Approvazione FDA

La FDA usa i risultati delle sperimentazioni, in particolare la Fase 3, per decidere se approvare il farmaco e per quali indicazioni. L'approvazione FDA è necessaria per commercializzare e vendere il farmaco negli USA. La FDA può anche raccomandare sperimentazioni di Fase 4 (post-marketing) per confermare ulteriormente effetti collaterali ed efficacia. Gli studi post-marketing possono definire rischi e avvertenze in etichetta, espandere indicazioni e, in rari casi, rimuovere un'indicazione se il farmaco risulta più tossico o meno efficace di quanto suggerito dagli studi iniziali.