Trattamento beta-talassemia: trasfusioni, chelazione, trapianto e terapia genica emergente

La gestione è basata sulla severità:

1. Trasfusioni regolari (mantieni Hb 9–10 g/dL) per talassemia major.
2. Chelazione ferro (deferasirox, deferoxamina, deferiprone) per prevenire sovraccarico ferro.
3. Trapianto cellule staminali ematopoietiche – curativo con donatore compatibile; migliore in età pediatrica.
4. Splenectomia per ipersplenismo.
5. Idrossiurea – induce HbF, può ridurre necessità trasfusioni.
6. Terapia genica (aggiunta β-globina lentivirale) – approvata in alcune regioni; emergente.
7. Cure di supporto – monitoraggio, vaccinazioni, nutrizione, supporto psicosociale.

Centri talassemia multidisciplinari ottimizzano gli esiti.