Trapianto di midollo osseo rosso (HSCT): benefici, indicazioni, processo e rischi

Trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)

Il trapianto di midollo osseo rosso (cellule staminali ematopoietiche) sane sostituisce midollo malato o danneggiato, ripristinando la produzione di cellule del sangue e immunitarie.

Benefici principali

1. Ripristinare l'emopoiesi: globuli rossi (ossigeno), bianchi (immunità), piastrine (coagulazione).
2. Curare disordini ematici genetici: anemia falciforme, talassemia, immunodeficienza combinata grave (SCID), Wiskott-Aldrich.
3. Trattare malignità: leucemia, linfoma, mieloma multiplo (autologo o allogenico).
4. Salvataggio post chemio ad alte dosi: trapianto autologo ripristina midollo ablato dal condizionamento.
5. Effetto graft-versus-tumor (allogenico): cellule immunitarie donatore attaccano cancro residuo.

Indicazioni (esempi)

• Leucemie acute (AML, ALL) in remissione.
• Aplastica severa.
• Emoglobinopatie (anemia falciforme, talassemia major).
• Errori congeniti metabolismo (es. sindrome di Hurler).
• Linfomi recidivanti, mieloma.

Panoramica del processo

1. Condizionamento: chemio ad alte dosi ± radioterapia per eradicare malattia e sopprimere immunità.
2. Infusione: cellule staminali (midollo osseo, sangue periferico, o sangue cordonale) infuse EV.
3. Attecchimento: recupero neutrofili ~10–28 giorni; piastrine ~3–8 settimane.
4. Recupero: mesi/anni per piena reconstituzione immunitaria; profilassi infezioni, gestione GVHD (allogenico).

Rischi

• Infezioni (neutropenia).
• Malattia graft-versus-host (allogenico).
• Tossicità d'organo (malattia veno-occlusiva, polmonite).
• Recidiva (malignità).
• Infertilità, tumori secondari.

L'HSCT è una terapia potenzialmente curativa ma intensiva; selezione accurata del paziente e cure in centro specializzato sono essenziali.