Endpoint Surrogati: Definizione e Ruolo nelle Sperimentazioni Cliniche

Gli endpoint surrogati, noti anche come indicatori surrogati, servono come guide sostitutive per verificare la salute complessiva di un paziente in una sperimentazione medica. Mentre gli endpoint clinici forniscono dati esatti relativi alla salute generale e all'efficacia di un trattamento, gli endpoint surrogati possono fungere da sostituti, fornendo informazioni necessarie che correlano con possibili malattie e complicazioni. Gli endpoint surrogati permettono di pianificare le opzioni di trattamento in anticipo rispetto a sintomi più gravi.

Definizione di Endpoint Surrogato

"Bandolier", un giornale indipendente scritto da professori di Oxford, definisce un endpoint surrogato come "misure di outcome che non sono di importanza pratica diretta, ma si ritiene riflettano outcome che sono importanti". In altre parole, gli endpoint surrogati non sono gli elementi misurati direttamente, ma altri elementi che possono correlarsi con un endpoint clinico che è il focus diretto di uno studio medico. Gli endpoint surrogati sono solitamente meno pericolosi per la vita degli endpoint clinici.

Definizione di Endpoint Clinico

Un endpoint clinico è un marcatore che può essere misurato direttamente e correlato a un certo trattamento. Ad esempio, il British Medical Journal fornisce l'esempio di una sopravvivenza a cinque anni. Se un qualsiasi paziente sopravvive cinque anni, si può dire che ha raggiunto l'"endpoint clinico" dello studio. Quindi, per gli scopi dello studio, verrebbe rilasciato da ulteriori controlli o cambiamenti nel trattamento.

Esempi

Uno degli endpoint surrogati più comuni è la pressione sanguigna. Sebbene non sia importante di per sé, la pressione sanguigna è spesso usata come indicatore di scarsa salute cardiaca e rischio di infarto. In questa situazione, avere un infarto sarebbe l'endpoint clinico; la pressione sanguigna che indicava una maggiore probabilità dell'indicatore clinico è l'indicatore surrogato.

Usi

Gli endpoint surrogati sono spesso usati per documentare rapidamente l'utilità di un trattamento. Sono anche usati per diagnosticare potenziali problemi di salute negli individui. Inoltre, nelle sperimentazioni cliniche in cui gli endpoint clinici sono difficili da misurare a causa di metodi di test imprecisi o della durata dello studio (molti durano diversi anni), gli endpoint surrogati possono fornire dati preliminari che possono guidare future ricerche e studi.

Controversie

Alcuni mettono in dubbio l'utilità degli studi sugli endpoint surrogati perché l'esistenza di un endpoint surrogato indica ma non garantisce un endpoint clinico atteso. Ciò ha portato a domande su una serie di farmaci, in particolare riguardo alla riduzione del colesterolo e al suo beneficio complessivo per la salute del cuore. I sostenitori degli studi sugli endpoint surrogati puntano alla lunghezza oppressiva degli studi sugli endpoint clinici e alle dimensioni maggiori degli studi sugli endpoint surrogati per dimostrare la loro utilità nello studio di nuovi farmaci e della loro efficacia.