Trattamento Precoce con Ormone della Crescita e Altezza Adulta: Cosa Mostra la Ricerca
L'ormone della crescita ricombinante umano (rhGH) per deficit ormone crescita (GHD) migliora l'altezza adulta, ma gli esiti variano significativamente.
Sintesi Evidenze
- Guadagno medio: 5–12 cm (2–4,7 in) vs. GHD non trattato; altamente variabile.
- Migliori predittori risposta: Inizio precoce (pre-pubertà), dose più alta, durata maggiore, buona aderenza, GHD meno grave, altezza genitori più alta.
- Altezza quasi finale: Molti raggiungono range basso-normale; pochi obiettivo genetico.
- Interazione pubertà: rhGH può accelerare età ossea; analoghi GnRH (GnRHa) usati talvolta per ritardare fusione epifisi.
Studi Chiave
- KIGS (Pfizer International Growth Study): Registro più ampio; conferma effetti dose/durata/età.
- RCT: rhGH vs. nessun trattamento → beneficio significativo altezza.
- Sicurezza long-term: Nessun aumento malignità, intolleranza glucosio (monitorata).
Approccio Clinico
- Diagnosticare GHD rigorosamente (test provocativi, IGF-1, RM).
- Iniziare precocemente (idealmente <10–12 anni).
- Individualizzare dose (0,025–0,035 mg/kg/die SC).
- Monitorare q3–6mo: velocità crescita, IGF-1, età ossea, glucosio, tiroide.
- Transizione a endocrinologo adulto.
rhGH è efficace ma non una garanzia. Decision-making condiviso con famiglia essenziale.