Recenti avanzamenti in ematologia: terapia mirata, immunoterapia, gene editing e nuovi anticoagulanti
1. Terapie mirate
- LMC: Imatinib, dasatinib, nilotinib, bosutinib, ponatinib (TKI BCR-ABL1).
- LLC: Ibrutinib, acalabrutinib, zanubrutinib (inibitori BTK); venetoclax (BCL-2).
- LMA: Midostaurin, gilteritinib (FLT3); ivosidenib (IDH1); enasidenib (IDH2).
2. Immunoterapia
- CAR T-cell: Tisagenlecleucel, axicabtagene ciloleucel, lisocabtagene maraleucel (CD19+ B-ALL, DLBCL); idecabtagene vicleucel, ciltacabtagene autoleucel (BCMA+ mieloma).
- Bispecifici: Blinatumomab (CD3×CD19), teclistamab (CD3×BCMA), mosunetuzumab (CD3×CD20).
- Inibitori checkpoint: Pembrolizumab (PMBCL, cHL).
3. Innovazioni nel trapianto di cellule staminali
- Condizionamento a intensità ridotta (RIC) espande eleggibilità.
- Donatori aploidentici + ciclofosfamide post-trapianto (PTCy) allarga pool donatori.
- Espansione sangue cordonale (omidubicel) accelera attecchimento.
4. Terapia genica ed editing
- Anemia falciforme e β-talassemia: Exagamglogene autotemcel (Casgevy, CRISPR-Cas9 editing BCL11A); lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia, lentivirale βA-T87Q-globina).
- Emofilia A/B: trasferimento genico fattore VIII/IX mediato da AAV (valoctocogene roxaparvovec, etranacogene dezaparvovec).
5. Nuovi anticoagulanti orali (DOAC)
- Apixaban, rivaroxaban, edoxaban, dabigatran — PK prevedibile, no monitoraggio routinario, minor sanguinamento intracranico vs warfarin.
- Indicazioni: FA, TVP trattamento/prevenzione, post-chirurgia ortopedica.
6. Fattori di crescita ematopoietici
- Agenti stimolanti l'eritropoiesi (epoetina, darbepoetina) per anemia CKD/chemo.
- G-CSF/GM-CSF (filgrastim, sargramostim) per neutropenia.
- Agonisti recettore trombopoietina (romiplostim, eltrombopag, avatrombopag) per ITP, trombocitopenia chemo-indotta.
Questi avanzamenti spostano collettivamente l'ematologia verso cura di precisione, intent-to-cure e focus su qualità di vita.