Salute e malattia

Lentivirus Transfezione Protocollo

Gli scienziati americani ed europei utilizzati lentivirus in uno studio clinico innovativo volto a curare l' adrenoleucodistrofia ( ALD ) , una malattia cerebrale fatale nei ragazzi che è causata da un gene ALD mutato . Il lentivirus consegnato una versione corretta del gene ALD a due giovani pazienti e nel 2009 , gli scienziati hanno annunciato di aver arrestato la progressione della malattia . Lentivirus

lentivirus sono retrovirus , poiché la loro informazione genetica è contenuta nel RNA anziché DNA . Essi infettare cellule umane e un enzima speciale converte loro RNA in DNA , che integra nel DNA cellulare . Le cellule si replicano questi geni , che rendono più virus che infettano altre cellule .
Modifiche

Scienziati modificato le lentivirus . Invece di fornire i geni del virus a una cella , il lentivirus modificato trasporta un gene terapeutico come ALD . Hanno messo i geni per le proteine ​​strutturali virali nei plasmidi , che sono piccoli pezzi di DNA . Un plasmide separato contiene il gene ALD .

Trasfezione

scienziati producono i lentivirus modificate da trasfezione . Si mescolano i plasmidi con sali o lipidi che permettono alle plasmidi in cellule dove vengono replicate . Le cellule producono le proteine ​​strutturali virali che si auto -assemblano in particelle virali , ciascuno contenente un pezzo di RNA con il gene ALD . Queste particelle modificate escono le cellule nel terreno di coltura , dove si sono raccolti per l'uso in sperimentazioni di terapia genica .
Usi

I virus sono un popolare strumento per la modifica delle cellule per usi industriali e di ricerca , in aggiunta alla terapia genica . Ad esempio, le cellule possono essere fatte che esprimono l'insulina per la produzione farmaceutica o Proteina Fluorescente Verde per il monitoraggio delle cellule in studi di migrazione .