Usi Cellule Staminali Sangue Cordonale: Trattamenti e Applicazioni
Il sangue cordonale (UCB) è ricca fonte di cellule staminali ematopoietiche (HSC) usate in trapianto per ricostituire sistemi sangue e immunitario.
Indicazioni FDA-Approvate (Allogeniche e Autologhe)
- Malignità ematologiche: Leucemie acute (AML, ALL), croniche (CML, CLL), linfomi (Hodgkin, NHL), sindromi mielodisplastiche.
- Insufficienza midollo osseo: Anemia aplastica severa, anemia Fanconi, anemia Diamond-Blackfan.
- Emoglobinopatie: Anemia falciforme, β-talassemia major.
- Immunodeficienze primitive: SCID, Wiskott-Aldrich, CGD, LAD.
- Disordini metabolici ereditari: Hurler, Krabbe, leucodistrofia metacromatica, adrenoleucodistrofia.
- Altro: Disturbi istiocitari, osteopetrosi.
Vantaggi su Midollo Osseo/Sangue Periferico
- Minore stringenza matching HLA (4/6 o 5/6 accettabile) → ricerca donatore più veloce, accesso più ampio per pazienti diversi.
- Minore incidenza/gravità GVHD cronica.
- Nessun rischio donatore (raccolta post-parto).
- Crioconservato – immediatamente disponibile.
Limitazioni
- Dose cellulare inferiore → engraftment più lento, rischio infezione precoce più alto; limita uso in adulti grandi (unità doppie aiutano).
- Nessun back-up donor lymphocyte infusion (DLI) per recidiva.
- Non per tumori solidi (seno, polmone, colon).
Usi Emergenti/Sperimentali
- Medicina rigenerativa: paralisi cerebrale, autismo, IEE, ictus (MSC da tessuto cordonale, non sangue).
- Modulazione immunitaria: T1D, SM, lupus (fasi iniziali).
- Espansione ex vivo (nirocord, omidubicel) per accelerare engraftment.
Opzioni Banking
- Donazione pubblica: Gratuita; listata su Be The Match/NMDP; aiuta qualsiasi paziente matched.
- Banking privato: 1.500-2.500$ iniziale + 150-300$/anno; probabilità uso autologo ~1:2.700.
Il sangue cordonale salva vite in malattie ematologiche. Per tumori solidi come tumore polmonare, non ha ruolo provato. Consultare specialista trapianto per guida.