Farmaci Orfani e FDA: L'Orphan Drug Act Spiegato
Una malattia orfana colpisce un numero limitato di persone. Meno pazienti = meno fondi per la ricerca. Nel 1983 il Congresso USA approvò l'Orphan Drug Act per colmare questo vuoto. I farmaci per malattie orfane sono detti farmaci orfani. L'FDA implementa l'Atto; l'Office of Orphan Products Development (OOPD) gestisce il programma di grant.
Cos'è una Malattia Orfana?
- Definizione FDA (Orphan Products): malattia rara che colpisce < 200.000 persone negli USA
- Esempi: SLA (Lou Gehrig), Tourette, acromegalia (gigantismo)
- Maggioranza da anomalie genetiche; diagnosi spesso difficile per la rarità
L'Orphan Drug Act (1983)
- Incentivi finanziari per ricerca, sviluppo, commercializzazione farmaci orfani
- Grant per trial clinici + fino al 50% dei costi dei trial sull'uomo
- Esclusiva di mercato 7 anni
Efficacia dell'Atto
- Pre-1983 (10 anni): solo 10 nuovi farmaci orfani approvati FDA
- Post-1983: oltre 250 nuovi farmaci orfani approvati e in commercio (Orphan Products: Hope...)
Programma Grant
- OOPD valuta le domande; ~14,2 milioni $ disponibili annui
- OOPD raccoglie e diffonde info su farmaci orfani e trial in corso per pazienti
Lato Negativo
- Crea monopolio per alcune aziende: 7 anni senza concorrenza → prezzi non regolati
- Esempio: Alglucerase fino a 300.000 $/anno (Implementation and Impact)
- Pazienti senza opzione generica