ALS Therapy Development Institute: Ricerca Pionieristica e Trattamenti per la SLA

La ALS Therapy Development Foundation ha cambiato nome in ALS Therapy Development Institute (ALS TDI) nel 2007, dopo un importante grant e partnership di ricerca con Augie's Quest della Muscular Dystrophy Association. Fondata nel 1999, ALS TDI è stata la prima azienda biotech no-profit al mondo.

Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)

L'istituto studia nuovi trattamenti per la SLA (morbo di Lou Gehrig), che colpisce 350.000 persone nel mondo. È una malattia progressiva, senza cura o trattamento efficace, che attacca i motoneuroni nel cervello e midollo spinale, causando atrofia muscolare. I pazienti vivono in media 2-5 anni dalla diagnosi.

Terapie

Attualmente esiste un solo farmaco approvato per rallentare la progressione: Rilutek (riluzolo). I benefici sono modesti: estensione della sopravvivenza di circa tre mesi. L'istituto ha scoperto una molecola che negli animali allunga significativamente la vita in modelli di SLA.

Fondazione

Fondata nel 1999 da James Allen Heywood, dopo la diagnosi di SLA del fratello Stephen, ha sede a Cambridge, Massachusetts.

Attività dell'Istituto

Collabora con decine di laboratori accademici e biotech leader mondiali. La sua organizzazione su scala industriale permette lo sviluppo e test di decine di potenziali terapie all'anno, inclusi approcci di terapia genica, immunologia e cellule staminali.

Divulgazione Pubblica

Il sito ospita un forum pubblico sulla malattia e la ricerca, con possibilità di porre domande ai ricercatori. Parte dei fondi proviene dalla comunità SLA (associazioni no-profit, pazienti, strutture mediche). Eventi di raccolta fondi e toolkit (strumenti per eventi, materiali marketing) sono disponibili online.