Sindrome Mielodisplastica (MDS): Opzioni Terapeutiche e Prospettive

La sindrome mielodisplastica (MDS) è un tumore del sangue e/o midollo con cellule anomale nel midollo. Secondo Leukemia & Lymphoma Society, ~10.000 casi/anno diagnosticati. Tutte considerate neoplastiche, ma forme a basso e alto rischio, plus una leucemia specifica (LMA) causata da MDS.

Tipi di Sindromi Mielodisplastiche

• Trattamento dipende dal tipo. MDS interferisce con produzione cellule ematiche/piastrine midollo. Sani: ≤5% blasti (cellule immature). MDS: blasti >5%. Basso rischio: blasti >5% ma non abbastanza per gravi problemi. Lento, effetto principale = anemia. Alto rischio: blasti più alti, riversati in circolo al posto di cellule mature. Problemi seri, fatali. Blasti ≥20% = LMA (leucemia mieloide acuta).

Trattamento MDS Basso Rischio

• Spesso non trattato. Atteggiamento "watch-and-wait": monitoraggio crescita cancro ed emocromo. Visite periodiche per emocromo completo (globuli rossi, bianchi, piastrine normali). Se conta scende a livelli pericolosi → trasfusioni globuli rossi/piastrine.

Fattori di Crescita Cellule Ematiche

• Pazienti alto/basso rischio trattati con farmaci su crescita cellulare. ESA (eritropoietina-stimolanti): iniezioni stimolano EPO (rene) → crescita globuli rossi. Es: Procrit, Aranesp. G-CSF/GM-CSF: iniezioni stimolano globuli bianchi. AMG 531: (2009) trial clinici per stimolazione piastrine.

Trattamento Farmacologico

• Pazienti alto/basso rischio candidati a farmaci. Azacitidina: efficace 40% nel normalizzare midollo e uccidere cellule produttrici blasti. Iniezione; versione orale in sviluppo (2009). Decitabina: iniezione, migliora emocromo 30-40% pazienti. Lenalidomide: per MDS con anemia, solito basso rischio. 20-30% basso rischio elimina necessità trasfusioni globuli rossi per ~2 anni.

Chemioterapia ad Alte Dosaggi e Trapianto Staminali Allogenico

• Solo per casi selezionati: alto rischio e/o LMA. Terapia rischiosa → solo se aspettativa vita breve senza trattamento. Necessario donatore allogenico perfettamente compatibile per efficacia trapianto.