Opzioni terapeutiche per anemia falciforme e asma: farmaci, trasfusioni e inalatori
Due condizioni croniche distinte con complicanze polmonari sovrapposte.
Malattia Falciforme (SCD) – HbSS
Modificanti la malattia
- Idrossiurea: ↑ HbF → ↓ falcificazione; riduce VOC, ACS, necessità trasfusioni. Standard of care da 9 mesi.
- Voxelotor: inibitore polimerizzazione HbS; ↑ Hb, ↓ emolisi.
- Crizanlizumab: inibitore P-selezione; ↓ frequenza VOC.
- L-glutammina: riduce stress ossidativo; ↓ VOC.
Curative
- TCA allogenico: donatore fratello matched migliore; >90% guarigione se <16 anni. Terapia genica (lentivirale β-globina) emergente.
Supportive
- Trasfusioni croniche (prevenzione ictus, velocità TCD).
- Chelazione ferro (deferasirox, deferoxamina).
- Profilassi penicillina <5 anni; vaccini pneumococcico/meningococcico/Hib.
- Gestione dolore (oppioidi, adiuvanti, non farmacologico).
Asma
Terapia di controllo (Stepwise)
| Step | Controller preferito |
|---|
| 1 | SABA PRN (intermittente) |
| 2 | ICS basso dosaggio |
| 3 | ICS-LABA basso dosaggio |
| 4 | ICS-LABA medio dosaggio |
| 5 | ICS-LABA alto dosaggio + LAMA ± biologici |
Biologici (Asma severo eosinofilico/allergico)
- Anti-IgE (omalizumab), anti-IL5/5R (mepolizumab, reslizumab, benralizumab), anti-IL4Rα (dupilumab), anti-TSLP (tezepelumab).
Reliever
- SABA (salbutamolo) o ICS-formoterolo (SMART/MART).
Considerazioni sovrapposizione
- Asma ↑ rischio sindrome toracica acuta in SCD.
- ICS sicuri in SCD; monitorare crescita.
- Idrossiurea può migliorare controllo asma (↓ infiammazione).
- Coordinare cura ematologia e pneumologia.