Terapia con Cellule Staminali per Sclerodermia: Opzioni e Ricerca

La sclerodermia (sclerosi sistemica) è una malattia rara, progressiva, potenzialmente letale: indurimento e ispessimento cutaneo, fenomeno di Raynaud, fibrosi viscerale (polmone, rene, cuore, tratto GI). Deposito anomalo di tessuto connettivo. Progressiva limitazione motoria e insufficienza d'organo.

Le cellule staminali: razionale

Studi recenti (Northwestern Univ. Feinberg School of Medicine / Northwestern Memorial Hospital) mostrano promettenti inversioni di malattia, inclusa sclerodermia. Due tipi principali:

• Staminali embrionali: da ovocita fecondato. Trapianto = infusione di cellule allogeniche. Analogo a trasfusione, ma donatore non vivente. Questioni etiche/immunologiche (rigetto, malattia graft-versus-host).
• Staminali da sangue cordonale: da cordone ombelicale alla nascita. Equivalenti per efficacia, minor rischio rigetto, disponibilità da banche (es. Viacord, Cord Blood Registry).

Trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (HSCT-A)

Standard per sclerodermia grave: mieloablazione (chemioterapia ad alte dosi, es. ciclofosfamide) per "azzerare" il sistema immunitario autoreattivo → reinfusione staminali autologhe (prelevate prima) → "reboot" immunitario tollerante. Riprogramma l'organismo a non auto-agredirsi.

Protocollo SCOT (Scleroderma: Cyclophosphamide Or Transplantation)

Studio NIH: trapianto autologo vs ciclofosfamide IV ad alte dosi (Cytoxan). Due vie (convenzionale + trapianto) mostrano effetto sinergico nell'inversione di malattia.

Vantaggio del sangue cordonale: cellule ematopoietiche

Le staminali cordonali contengono cellule ematopoietiche (danno origine solo a lignaggi ematici: globuli rossi, bianchi, piastrine). L'infusione riprogramma il sangue a funzionare normalmente.

Approccio non mieloablativo ("alternativo")

Alcuni centri infondono staminali senza stripping immunitario previo. Visite lunghe (IV drip), ma evita tossicità della chemio ad alte dosi. Ridà vita al paziente.