Salute e malattia
Studi sull'uomo che indagano aspetti biomedici o sanitari di trattamenti proposti. Possono essere osservazionali (osservano individui) o interventistici (usano trattamenti specifici). Aziende farmaceutiche, istituti di ricerca, governi le usano per testare nuovi trattamenti prima della diffusione generale. Hanno 4 fasi.
Piccolo gruppo (20-80 persone). Più rischiosa: determina dosaggio sicuro, sicurezza, effetti collaterali. Qui sorgono i maggiori problemi e il rischio per i partecipanti è massimo. Dura fino a 1 mese. Uso di dosi crescenti per trovare la dose massima tollerata. Partecipanti: sani o con la malattia target.
Gruppo più ampio (100-300). Valutazione ulteriore di sicurezza ed efficacia a breve termine. Dura alcuni mesi. Partecipanti: persone con la malattia target. Spesso disegno in doppio cieco: alcuni ricevono il trattamento, altri placebo.
Studio ampio (1.000-3.000). Indaga effetti collaterali, efficacia, confronto con altri trattamenti. Dura anni. Esamina effetti a lungo termine, interazioni farmaco-malattia, farmaco-farmaco, effetti su diversi gruppi demografici. Partecipanti: trattamento in studio o trattamento standard per la stessa malattia.
Studio post-marketing. Il trattamento è in commercio ma potrebbe non essere ancora approvato dal governo. Raccolta info su uso ottimale, benefici, rischi. Durata: continua fino ad approvazione/reiezione FDA. Osservazionale, non disegno sperimentale controllato.
Settore sanitario (generale)