Disturbi del Midollo Osseo in Età Pediatrica: Cause e Trattamenti

I disturbi del midollo osseo in età pediatrica possono essere ereditari o insorgere casualmente. Richiedono indagini mediche approfondite e sono trattabili.

Il Midollo: Difesa del Bambino

Bambini e adulti necessitano protezione infezioni. Midollo sano (sostanza spugnosa dentro le ossa) produce 3 linee cellulari critiche:
• Globuli bianchi (infezioni)
• Globuli rossi (trasporto O₂)
• Piastrine (coagulazione)
Se il midollo non ne produce a sufficienza → malattie.

Forme Ereditarie

• Anemia di Fanconi: rara, cellule staminali ematopoietiche accumulano DNA danneggiato.
• Sindrome di Shwachman-Diamond (SDS): colpisce midollo, pancreas, scheletro.

Forme Acquisite

• Anemia aplastica: ridotti globuli rossi → calo emoglobina; leucopenia → infezioni; piastrinopenia → problemi coagulazione.
• Sindrome mielodisplastica: distrugge molte cellule prodotte prima che lascino il midollo.

Diagnosi

Seattle Children's Hospital: anamnesi dettagliata, esame obiettivo, emocromo + microscopio, aspirato/biopsia midollare.

Quando il Trapianto

National Marrow Donation Program: trapianto midollo o sangue cordonale = migliore chance di guarigione. Risposta migliore se:
• Malattia stadio precoce
• Remissione o malattia minima
• Sensibilità chemioterapia
• Buona salute generale, organi funzionanti