Salute e malattia
La leucemia mieloide cronica (LMC) è una forma di tumore del sangue a crescita lenta. Secondo il National Marrow Donor Program, la maggior parte dei 20.000 casi negli USA sono adulti, ma il 2-4% riguarda bambini. Il trapianto di midollo osseo è una possibile terapia, ma comporta rischi significativi per i pazienti pediatrici.
La LMC è una forma relativamente comune di leucemia, causata da un'anomalia genetica nel midollo osseo del bambino. L'anomalia induce la produzione eccessiva di globuli bianchi che non funzionano correttamente e soffocano piastrine e globuli rossi sani (fonte: Children's Hospital Boston). Sintomi: infezioni, anemia, sanguinamenti anomali.
Trovato un donatore compatibile, si preleva il midollo dal donatore. Il bambino riceve alte dosi di chemioterapia o radioterapia per distruggere cellule tumorali e midollo danneggiato (National Cancer Institute). Il midollo del donatore viene infuso per via endovenosa; le cellule migrano nel midollo osseo del ricevente e iniziano a produrre nuove cellule del sangue.
Breve termine: infezioni, anemia, sanguinamenti incontrollati, perdita di capelli, nausea, problemi cutanei, malattia da trapianto contro l'ospite (GVHD, rigetto del midollo trapiantato).
Lungo termine: cataratta, problemi di fertilità, danni a cuore, polmoni o reni (National Cancer Institute).
Matching accurato donatore-ricevente per ridurre GVHD; isolamento e antibiotici profilattici per prevenire infezioni; trasfusioni di globuli rossi contro l'anemia; chirurgia per la cataratta.
Non c'è garanzia di successo. Altre terapie (farmaci a bersaglio molecolare) si provano prima, con minori rischi. Se il primo farmaco fallisce, se ne prova un altro. Il trapianto si tenta quando le altre opzioni hanno fallito.
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