Opzioni trattamento leucemia: trapianto, chemioterapia e terapie innovative

Modalità trattamento per tipo leucemia

Terapia dipende da lignaggio (LAM, LLA, LLC, LMC), stratificazione rischio, età, fitness, marcatori molecolari.

1. Trapianto cellule staminali (allogenico)

• Intento curativo per LAM/LLA alto rischio, LMC fase blastica, MDS.
• Donatore: Correlato compatibile, non correlato compatibile (MUD), aploidentico, sangue cordonale.
• Condizionamento: Mieloablativo (giovani/fit) vs Ridotta intensità (anziani/comorbidi).
• Rischi maggiori: GVHD, infezione, recidiva, tossicità d'organo.

2. Chemioterapia

• LAM: "7+3" (citarabina + antraciclina) induzione → consolidamento ± trapianto.
• LLA: Multi-agente (vincristina, desametasone, antraciclina, asparaginasi, metotrexato, 6-MP) → mantenimento 2–3 anni.
• LLC: Raramente prima linea ora (sostituita da target).

3. Terapia a bersaglio molecolare

• LMC: TKI (imatinib, dasatinib, nilotinib, bosutinib, ponatinib) — trasformata in malattia cronica gestibile.
• LAM: Inibitori FLT3 (midostaurina, gilteritinib), inibitori IDH1/2 (ivosidenib, enasidenib), Venetoclax (BCL-2) + azacitidina (anziani/non idonei).
• LLA: TKI (Ph+), Blinatumomab (BiTE), Inotuzumab (anti-CD22).
• LLC: Inibitori BTK (ibrutinib, acalabrutinib, zanubrutinib), inibitore BCL-2 (venetoclax), inibitori PI3Kδ.

4. Immunoterapia

• CAR-T (tisagenlecleucel, brexucabtagene): LLA B recidivante/refrattaria, linfoma grandi cellule B.
• Bispecifici (blinatumomab, teclistamab): Engager cellule T.
• Inibitori checkpoint: Ruolo limitato (Hodgkin, alcuni T-cell).

5. Radioterapia

• Profilassi SNC (LLA), siti sanctuarium, irradiazione splenica, TBI pre-trapianto.

Cure di supporto

Fattori crescita, trasfusioni, profilassi antimicrobica, monitoraggio TLS, supporto psicosociale.