Nuovi trattamenti per la PTI

Porpora trombocitopenica idiopatica ( ITP) è una condizione in cui il sangue non coagula correttamente, che può portare a ecchimosi e sanguinamento eccessivo , secondo la Mayo Clinic . Questo disturbo si verifica nei bambini e negli adulti e, talvolta, non richiede alcun trattamento per il pieno recupero . Tuttavia , soprattutto negli adulti , alcuni casi diventano croniche e possono richiedere farmaci o interventi chirurgici . Nuovi trattamenti sono stati emergendo . Eltrombopag

Eltrombopag è una nuova mostra farmaco promettente nel trattamento della ITP cronica . Il farmaco , approvato dalla US Food and Drug Administration , è classificato come un agonista trombopoietina - recettore , il che significa che è stato progettato per aumentare la produzione di piastrine del sangue . Poiché ITP è il risultato della distruzione delle piastrine e la riduzione della produzione di piastrine , i ricercatori hanno teorizzato che eltrombopag sarebbe una misura efficace contro la malattia .

Secondo i risultati degli studi clinici pubblicati dal New England Journal of Medicine in 2007 , l'ipotesi era corretta . Test di 118 pazienti con conta piastrinica inferiore a 30.000 per mm cubo è stata data eltrombopag sia in 30 , 50 o dosi di 75 mg ogni giorno . L' obiettivo era quello di raggiungere una conta piastrinica di 50.000 o più entro 43 giorni. Più alto è il dosaggio, migliori saranno i risultati . L' obiettivo è stato raggiunto dal 28 per cento ricezione 30 mg , 70 per cento ricezione 50 mg e 81 per cento che ricevono 75 mg . Un gruppo placebo ha raggiunto l'obiettivo in 11 per cento dei pazienti , secondo lo studio .
Trapianto di cellule staminali

trapianti di cellule staminali per il trattamento di casi estremi di ITP possono essere considerati se tutti gli altri tentativi di terapie hanno fallito , e ITP è associata a sangue dal naso o sanguinamento nello stomaco o nell'intestino , secondo il Scripps Research Institute .

cellule staminali del sangue vengono rimossi dal paziente , congelati e dosato con altissima quantità di chemioterapia per rimuovere le cellule che stanno distruggendo le piastrine . Le cellule sono poi scongelate e restituito al paziente . Questo permette un più facile recupero dagli effetti della chemioterapia sul midollo osseo . La mortalità per complicanze associate a questo trapianto di cellule staminali è inferiore al 5 per cento

Risultati basati sui primi 14 pazienti trapiantati presso il National Institutes of Health ha mostrato sei pazienti presentavano una conta piastrinica di più di 100.000. ; questi pazienti sono stati in grado di cessare il farmaco . Altri due hanno mostrato miglioramenti significativi e sono stati sia in grado di interrompere il farmaco o prendere una dose più bassa di conseguenza . Gli altri sei pazienti hanno mostrato solo un lieve miglioramento .

Causa della natura sperimentale del trattamento , molte polizze assicurative non coprono i costi . Secondo Scripps Research Institute , il costo può essere alto come $ 150.000. In alcuni casi il trattamento può essere effettuato presso il National Institutes of Health senza alcun costo per il patient.if si ritiene che il caso sia abbastanza grave per beneficiare di questo trattamento sperimentale e il vostro medico è d'accordo che il trattamento è un'alternativa ragionevole per voi , avere il contatto medico i National Institutes of Health per discutere la possibilità di partecipare alle prove .